Rakuteraapia Parkinsoni tõve korral

Praegu pole üheski riigis aju häirete jaoks veel kinnitatud rakuteraapiat. Käimasolevates kliinilistes uuringutes on aga mitmeid raviviise, näiteks sclerosis multiplex'i, motoorse neuron haigus, insult ja muud seisundid. Seetõttu on huvitav spekuleerida, milline häire saab esimesena litsentseeritud raku teraapia- eeldades, et see üldse õnnestub.

Selliste tulemuste ennustamine pole mõistlik, kuid esimese õnnestumise korral oleks teatav sümmeetria Parkinsoni tõvest, kuna olulises mõttes algas aju rakuteraapia Parkinsoni tõvest Haigus.

Rakuteraapia all peame silmas haiguse või puude ravimist rakupreparaadi süstimisega patsiendile. Neuroteadlased teavad nüüd, et rakkudel võib kahjustatud ajus olla mitu terapeutilist toimet, kuid esimestel päevadel keskenduti peaaegu täielikult rakkude asendamisele. Enamik neurodegeneratiivseid haigusi on rakkude kaotuse tagajärg. Mõnikord on see kiire, nagu ka isheemilise insuldi korral, kus ummistunud veresoon röövib järsku kogu verevarustuse ajukoe piirkonna. Mõnikord on aeglane, nagu Alzheimeri tõve puhul, kus endiselt ebaselgetel põhjustel kaotavad üksikud rakud aastate jooksul järk-järgult. Mõlemal juhul on tehtud ettepanek, et kui kaotatud lahtrid saaks asendada, siis võiks funktsiooni taastada.

Parkinsoni hea väljanägemine oli patsientide jaoks kõige murettekitavam patoloogia - kaotus liikumise kontrolli - näib olevat seotud konkreetse närvirakkude populatsiooni kaotusega, dopamiin kesk aju rakud. Niisiis, kui see konkreetne rakkude populatsioon saaks asendatud, võiksid patsiendid kaotatud funktsiooni taastada. Ja tõepoolest, see juhtub katseloomadega. Kui neid dopamiini rakke tapetakse rottidel katseliselt, omandavad loomad a liikumishäire. Seda saab osaliselt parandada asendusrakkude süstimisega.

Kust saavad teadlased asendusrakud? Need on roti embrüost võetud dopamiinirakkude beebiversioonid. Neid noori närvirakke süstitakse kahjustunud rotti ja kindlasti asendavad need rakud, mille rott on kaotanud, ja looma parkinsonismi käitumine taastub.

Kas see võiks toimida inimpatsientidel? 1980ndatel prooviti seda ulatuslikult ja kuigi see (omamoodi) töötas, oli probleeme. Samaväärsed rakud võisid pärineda vaid katkestatud inimese loodetelt ja on ütlematagi selge, et mõnel inimesel pole see kunagi mugav. Kuid lisaks eetilistele probleemidele on ka tõsiseid kliinilisi ja logistilisi probleeme. Inimese katkestatud loote jäänustest järjepideva rakupreparaadi saamine oli peaaegu võimatu. Pole üllatav, kui see on õige kontrollitud kliinilised uuringud lõpuks lavastati, tulemused olid ebajärjekindlad: mõnedel patsientidel tundus olevat edu, kuid teiste jaoks tundus seisund halvem.

Niisiis, kus on praegune optimismi pärit? Lihtsalt, meil on nüüd palju paremad rakud, nimelt pluripotentsed rakud. Pluripotentsus on tüvirakkude bioloogia võtmekontseptsioon. See tähendab potentsiaali teha kõik. Pluripotentne rakk võib genereerida kehas kõiki rakutüüpe. Täielik kirjeldus selle kohta, mis need lahtrid on ja kust nad pärinevad, tuleb oodata veel ühte blogi post, kuid piisab, kui öelda, et millenniumivahetuseks olid teadlased avastanud, kuidas neid luua alates inimese embrüod, ja kümne aasta jooksul pärast seda avastust olid nad välja töötanud, et teha need nullist, alustades sisuliselt mis tahes rakukehas.

See on olnud Parkinsoni tõve ravi ja palju muu jaoks mängude vahetaja. Kuna pluripotentsed rakud võisid midagi teha, hõlmas see dopamiini närvirakke. Relvastatud juba omandatud kogemustega, meetodiks inimese tegemiseks beebi dopamiini rakud on tekkinud üsna kiiresti ja need kunstlikult loodud inimese närvirakud on nüüd kliiniliste uuringute lähedal Jaapan, USA. ja Euroopa.

Kliinilised uuringud võivad õnnestuda või ebaõnnestuda, kuid võrreldes 1980. aastatega on rakutoode tohutult suur paranenud. Vaatleme ainult ühte näidet sellest. 1980. aastate rakud eraldati lihtsalt katkestatud lootel, eraldati, ühendati ja süstiti patsiendi ajusse. Selles rakusupis olid dopamiinirakud, aga ka aju naaberrakkude rakud, vererakud, ajukelmed ja kõik muu, mis juhtus räpase lahtilõikamise korral kraapima. Üks komplikatsioone oleks see, et tõenäoliselt oleks kaasatud mõned immuunrakud, süvendades immuunsuse probleemi äratõukereaktsioon, mis järgneb alati siis, kui ühe inimese (loote) rakud süstitakse teise (loote) patsient). Sarnaselt, kui segu lisati mõned valet tüüpi närvirakud, võivad need liikumishäireid veelgi süvendada.

Vahepeal on bioloogid täpselt välja töötanud geneetiline rada mis genereerib seda spetsiifilist tüüpi dopamiini rakke loote ajust. See tähendab, et mõistame nüüd mida geenid sisse lülituda ja millises järjestuses aju keskosa dopamiini närvirakkude genereerimiseks, alustades pluripotentsest rakust. Lõpuks võime hakata mõtlema nende rakkude genereerimisele kui määratletud tootmisprotsessile, mida saaks täpselt ja täpselt korrata. Nüüd saavad õiged kontrollitud uuringud reaalseks võimaluseks. Võime küsida, mitu rakku on optimaalsed, kuhu nad täpselt peaksid minema ja mitu süsti ravi kohta?

Tüvirakkude ravi on korduvalt oma näole lamedaks langenud ja võib seda teha uuesti. Kuid on tõesti lootust, et Parkinsoni tõvega edasiliikumine on nüüd võimalus.